Hindrede handicappede børn i behandling - spurgte ikke eksperterne først

Far, mor og børn. Benjamin (i midten) elsker Lego, men han har ikke styrken til at trykke to klodser sammen. Hans udsigt er, at hans muskler langsomt svækkes. Den eneste behandlning, der findes, er for dyr, vurderer Medicinrådet.

Hindrede handicappede børn i behandling - spurgte ikke eksperterne først

Modtagerens email *:
Din e-mail *:
Dit navn *:
Evt. kommentar:

*) skal udfyldes.

Alle børn med en sjælden muskelsvind-sygdom bør tilbydes behandling, mener de førende overlæger på området. Den holdning blev overhørt af Medicinrådet.

Behandling: Hvis det stod til de tre overlæger, der har mest forstand på den sjældne muskelsvindtype SMA, så skulle alle børn under 18 år tilbydes behandling med Spinraza. Akkurat som de bliver i nabolandene Tyskland, Sverige og senest Norge.

- Vores indstilling er, at alle under 18 år, der lider af SMA, bør tilbydes behandling efter de samme retningslinjer, som vi ser i andre lande, siger Niels Ove Illum, der er overlæge i neurologi på børneafdelingen ved Odense Universitets Hospital.

Han er sammen med overlæge Charlotte Olesen fra Aarhus Universitetshospital og overlæge Peter Born fra Rigshospitalet de tre eksperter i det såkaldte fagudvalg, som kunne give faglig ballast til Medicinrådet, inden rådet med ganske få undtagelser afskar sygehusene fra at bruge Spinraza til patienter med den sjældne muskelsvindsygdom SMA.

Kort om den dyre medicin
Spinraza er den første medicinske behandling af den arvelige sygdom SMA (Spinal Muskel Atrofi).

1) Stort indgreb:Behandlingen med Spinraza meget indgribende, da man går ind gennem rygsøjlen hver fjerde måned og sprøjter medicinen ind i hulrummet omkring rygmarven. Det øger dannelsen af et bestemt protein, som er vigtigt for at holde de nerveceller i live, som stimulerer musklerne.

2) Høj pris:

Prisen på Spinraza er høj og dybt hemmelig. Biogen vil have en så høj pris som muligt, og Amgros, der forhandler for de danske sygehuse, vil have prisen så langt ned som muligt. I det spil mener begge parter, at det er bedst at holde prisen hemmelig for offentligheden.

3) Hvor dyrt er det?

620.000 kroner pr. injektionsbehandling var den første pris, der var fremme. Den reelle pris er noget lavere i dag, oplyser både Amgros og Biogen. Biogen har angiveligt sat prisen ned af flere omgange, og oplyser, at Danmark får behandlingen til samme pris som større lande. Medicinrådet mener stadig, prisen er for høj.

Beder ikke om eksperters mening

Avisen Danmark har talt med de tre eksperter, og de er enige om, at Medicinrådet med sin afgørelse har fravalgt det, der lægefagligt var det rigtige.

- Spinraza er en rigtig god behandling til en sygdom, som langsomt forværres, siger overlæge Peter Born fra Rigshospitalet og fortsætter:

- Det er ikke en tilfredsstillende situation. De her mennesker har ikke ubegrænset tid, og jo tidligere vi sætter ind med behandlingen, jo større er effekten, siger han.

Ifølge Peter Born har de tre eksperter reelt ikke haft chancen for at overbevise Medicinrådet om, at Spinraza bør tilbydes til alle. Det var nemlig ikke den opgave, de fik.

- Medicinrådet har desværre ikke bedt om vores mening, men kun om at vurdere den eksisterende videnskabelige litteratur for graden af evidens. Det er ikke et frit taleforum, siger Peter Born.

Det ærgrer ham især, fordi det handler om en patientgruppe, der ingen andre muligheder har for behandling. Spinraza er den første og eneste behandling, der findes. Eller som hans fynske kollega, Niels Illum, siger:

- Selv en lille effekt kan have store betydning for den enkelte patient.

Det siger de om sagen
1) Benjamins far - Chris Nørregaard:- Vi ved, at Benjamins behov for hjælp bliver større og større, hvis han ikke får behandlingen. Der vil komme flere udgifter, og dem kommer kommunen til at hænge på. Hvis Benjamin omvendt bliver stærkere, så falder udgifterne til ham. Tænk hvis kan fik styrke nok til selv at vende sig om natten.

2) Producenten - direktør Janne Harder, Biogen:

- Vi er forundrede over, at Medicinrådet har afvist Spinraza til patienter af type 2 og 3. Rådet vurderer, at der er en for lille klinisk merværdi ved behandlingen, mens man i andre lande vurderer, at der er en betydelig værdi.

Prismæssigt har vi givet en rigtig stor rabat på linje med de andre lande, der har flere SMA-patienter.

3) Patientforeningen - Muskelsvindfondens formand, Lisbeth Koed Doktor:

- Det er tankevækkende, at flere og flere lande tager medicinen i brug, fordi den virker, på trods af at den er dyr. Og det er nedslående, at vi i Danmark ikke engang får mulighed for at tage behandlingen i brug som protokolleret forsøg, hvor man dokumenterer, og hvor man stopper behandlingen, hvis den ikke virker

De tre eksperters indstilling ændrer intet for Medicinrådet, fastslår Steen Werner Hansen, der er en af rådets to formænd:

- Der er intet overraskende i, at tre eksperter, der har en meget tæt kontakt til de her patienter, synes det skal tilbydes til alle, når der ligger noget nyt. I Medicinrådet forholder vi os til de data, der er tilgængelige, siger han.

Formanden mener ikke, det er nok, at der har været fremlagt resultater på forskellige lægelige kongresser. Eller at nabolandene har tilbudt behandlingen til behandlingen.

Sundhedsministeriet har pålagt Medicinrådet nogle krav, som rådet skal leve op til i sine vurderinger. Et af dem handler om, at patienter skal have gavn af behandlingsmæssige fremskridt, og at Danmark fortsat skal være et af de lande, der hurtigst tager nye lægemidler i brug, når de viser en mereffekt. Men Steen Werner Hansen påpeger, at der er andre krav fra ministeriet:

- Vi skal også være økonomisk ansvarlige. Prioritering er desværre en vægtning, siger han.

Medicinrådet
Medicinrådet er en historisk nyskabelse stiftet af Danske Regioner fra januar 2017.Rådet skal godkende ny medicin, inden den må tages i brug af det danske sundhedsvæsen. Et af kriterierne er lægemidlernes pris i forhold til den dokumenterede virkning.

Rådet er også underlagt syv krav fra Sundhedsministeriet. Blandt andet skal rådet sikre, at Danmark bliver ved med at være et af de lande, der hurtigst tager nye lægemidler med dokumenteret mereffekt.

Medicinrådet skal også tage hensyn til både patientforeninger og lægelige eksperter, inden rådet træffer en afgørelse.

Patientpres kan ikke holdes nede

Steen Werner Hansen mener, at medicinalfirmaet Biogens pris er alt for høj. Biogen må give sig yderligere, hvis Medicinrådet skal give grønt lys til den nye behandling.

- For at Medicinrådet kan tage stilling til Spinraza igen, kræver det en solid klinisk dokumentation på, at den også virker på SMA-patienter af type 2 og 3. Ellers skal Biogen komme med et bedre tilbud, som gør, at man kan betale for en protokolleret ibrugtagning i Danmark, siger formanden.

Niels Ove Illum, Peter Born og Charlotte Olesen er enige i, at prisen for medicinen er for høj. De havde gerne set, at medicinalfirmaet Biogen havde sat prisen yderligere ned.

- Jeg forstår ikke, at Biogen ikke vil tilbyde en lavere introduktionspris i en forsøgsperiode på for eksempel to år, siger Niels Illum.

Han tror dog ikke på, at Medicinrådet kan blive ved med at bremse en medicin, som har vist sig at virke.

- Presset fra patienterne og de pårørende er så stort, at rådet kommer til at godkende Spinraza til flere patientgrupper. Det er jeg ikke i tvivl om, siger Niels Ove Illum.

Spinraza blev godkendt af den strenge amerikanske godkendelsesmyndighed, FDA, til behandling af alle typer SMA i december 2016, og i april 2017 fulgte det europæiske medicin-agentur EMA trup med en godkendelse. Siden har land efter land tilbudt behandlingen til SMA-patienter.

Hindrede handicappede børn i behandling - spurgte ikke eksperterne først

Modtagerens email *:
Din e-mail *:
Dit navn *:
Evt. kommentar:

*) skal udfyldes.

Annonce
Annonce